«Le malattie rare nella loro rarità possono colpire tutti. Siamo abituati a considerarle come patologie lontane, che non ci toccano, perché lontane dai grandi numeri. Bisogna ripartire da un approccio diverso e doveroso: dalla cura del “singolo”, che potrebbe essere chiunque di noi, e dalla consapevolezza di tutti, pazienti, decisori pubblici […]
I farmaci orfani sono utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. Una malattia è considerata rara, in Europa, quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. Ma per raggiungere i pazienti rari con una maggiore consapevolezza sul potenziale beneficio clinico dei farmaci orfani è […]
L’insufficienza Intestinale Cronica Benigna (IICB) è una grave patologia causata dalla riduzione della funzione intestinale sotto il minimo necessario per l’assorbimento di macronutrienti, tale da richiedere la supplementazione per via venosa (nutrizione parenterale) al fine di mantenere lo stato di salute e la crescita. La IICB, di cui la Sindrome dell’Intestino […]
A chi gli chiede se ha paura, risponde di no. Almeno non più. Da quando è entrato a far parte del team di ricercatori che studiano la progeria, malattia da cui è affetto sin dalla nascita, Sammy Basso, ha smesso di temerne le conseguenze. La progeria è una malattia genetica rarissima […]