Il Regno Unito ha approvato la prima terapia genica basata sulla Crispr, la tecnica che consente l’editing genetico del Dna, che nel 2020 si è aggiudicata il Premio Nobel per la Chimica 2020. Si tratta di una cura per due malattie genetiche del sangue, l’anemia falciforme e la beta-talassemia. La terapia, […]
Sono ben riposte le speranze su una nuova terapia genica sperimentale contro l’anemia falciforme, malattia genetica del sangue, dolorosa e debilitante, contro la quale esistono poche terapie approvate. I ricercatori coinvolti nello studio multicentrico Ruby Trial hanno presentato dati molto promettenti sulla sicurezza e sull’efficacia di una terapia cellulare, basata sull’editing […]