Cura genica per SMA, AIFA mette sotto osservazione farmaco dopo due decessi

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L’Aifa, l’Agenzia italiana del Farmaco, ha aperto una segnalazione, concordata con le autorità regolatorie europee, sul farmaco onasemnogene abeparvovec, noto con il nome di Zolgesma, terapia genica usata per il trattamento della SMA, Atrofia muscolare spinale. La segnalazione nasce dopo che nel 2022 due bambini affetti da SMA, trattati con Zolgesma, […]

Famiglie Sma: «Grazie a test genetico universale, la diagnosi non è più una condanna ma un salvavita»

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Chiunque si trovasse ad osservare Filippo e Sara (i nomi sono di fantasia, ndr), senza conoscere la loro storia, vedrebbe due bambini che, come farebbero gli altri coetanei, curiosi esplorano il mondo. Chi, invece, si trovasse a guardarli dopo aver ascoltato il loro passato non potrebbe che emozionarsi. Filippo e Sara […]